RecodeX 重构消息，Mirum Pharmaceuticals公布其用于治疗儿童纤维发育不良骨化症（FOP）的药物临床试验取得积极结果。FOP是一种罕见的遗传性疾病，患者肌肉和结缔组织会逐渐异常骨化，目前治疗选择有限。此次公布的试验数据为该药物在儿童患者中的应用提供了支持。