RecodeX 重构消息,Alnylam公布其亨廷顿病在研疗法的早期试验数据:最高剂量组单次给药三个月后,脑脊液中突变亨廷顿蛋白平均下降60%至64%。不过这项早期研究尚未显示出疾病进展放缓的迹象。
Alnylam高剂量组亨廷顿病试验突变蛋白平均降幅达60%至64%
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