RecodeX 重构消息,Alnylam公布其亨廷顿病在研疗法的早期试验数据:最高剂量组单次给药三个月后,脑脊液中突变亨廷顿蛋白平均下降60%至64%。不过这项早期研究尚未显示出疾病进展放缓的迹象。