当全球已上市的小核酸药物几乎全部将子弹瞄准肝脏时，一个根本性的产业矛盾正在浮出水面：沉默致病基因的技术日趋成熟，但绝大多数人类疾病——从神经退行性病变到肌肉萎缩——源于关键蛋白的功能缺失或表达不足。现有的抑制型药物无法从根源解决这些问题，而基因激活在长达十余年的时间里一直缺乏可行的技术手段。

2026年7月，一家手握RNA激活（RNAa）原创技术的小核酸药物公司完成了超2亿元B+轮融资。中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司（Ractigen Therapeutics）此轮由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。此时距离其创始人李龙承团队首次发现并命名RNA激活现象，已经过去了整整二十年。

资金的注入，直接服务于一个明确的技术验证闭环。中美瑞康同时布局基因激活（saRNA）与基因沉默（siRNA）两条路径，并搭建了两套自主知识产权的肝外递送系统，试图在GalNAc肝靶向赛道日趋同质化的当下，撬开一个更广阔的适应症空间。

公司 中美瑞康（Ractigen Therapeutics）
轮次 B+轮
金额 超2亿元人民币
投资方 国中资本（领投），IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控、隆门资本
总部 未披露
创始人 李龙承、Robert Place、Moorim Kang
官网 未披露

行业陷入肝靶向内卷，saRNA从边缘走向临床验证

过去十年，GalNAc偶联技术让肝脏成为小核酸药物的绝对主场。国内企业扎堆布局肝脏代谢与肝病相关靶点，机制与递送路线高度重合，赛道迅速滑向同质化竞争。而已上市的小核酸药物几乎全部采用RNA干扰（RNAi）机制，通过沉默致病基因来发挥疗效。这种“只能关、不能开”的工具箱，在面对单基因遗传病、神经退行性疾病、肌肉疾病等因蛋白功能缺失引发的疾病时，显得力不从心。

中美瑞康的差异化根基，建立在李龙承团队2006年的一项原创发现上。彼时，李龙承在美国加州大学旧金山分校（UCSF）任副教授，首次发现双链小RNA可以靶向基因启动子区域，在转录水平上调内源性基因表达。这一机制被他命名为RNA激活（RNAa），彻底颠覆了小核酸只能沉默基因的固有认知。2017年，李龙承与Robert Place、Moorim Kang联合创办中美瑞康，试图将这项实验室里的生物学发现推向临床。

“基因激活是治疗刚需，但长期缺乏可行技术手段。”李龙承曾在公开场合如此解释saRNA的定位，“saRNA补上了这块拼图。它不改变基因组，只是重启细胞内天然的蛋白生产线，从而恢复蛋白的生理功能。”

中美瑞康没有将自己局限在激活这一条路线上。公司构建了saRNA与siRNA并行的双模态平台，根据疾病的底层病理机制选择沉默或激活策略，甚至在某些复杂疾病中探索两者协同的可能性。“针对致病基因过表达的疾病，我们用siRNA沉默；针对蛋白功能缺失的疾病，我们用saRNA激活；针对复杂疾病，两者还可以形成协同疗法。”李龙承说。这种灵活性使得公司不必像单一技术路线的biotech那样，受限于技术本身而被迫放弃某些适应症。

两套肝外递送系统构成底层壁垒，人体数据开始验证平台可行性

如果双模态机制是差异化的上层设计，那么肝外递送平台就是支撑这一切的底层壁垒。肝外递送被公认为小核酸行业的“圣杯”——已上市siRNA药物全部靶向肝脏，肌肉、中枢神经系统、心脏等组织的递送难题，始终制约着适应症的拓展。中美瑞康依托两套自主知识产权的递送体系，试图率先突破这一瓶颈。

第一套是专攻中枢神经系统（CNS）的SCAD™平台。这套系统跳出主流病毒载体与脂质纳米颗粒的思路，借鉴已上市反义寡核苷酸（ASO）药物的自递送原理，通过筛选得到的辅助寡核苷酸（ACO）将双链RNA高效递送至中枢神经。来源材料称其递送效率“比肩国际标杆技术”，且安全性更胜一筹，已通过核心管线RAG-17完成临床验证，相关成果发表于《自然·医学》，被定位为全球首个正式见刊的CNS siRNA临床研究。更关键的是，该技术工艺简单，生产成本“远低于抗体与多肽偶联药物”，天然具备规模化商业化的成本优势。

第二套LiCO™递送平台覆盖更广的肝外场景。通过专有SDL™连接子技术实现脂质与寡核苷酸偶联，无需包载即可完成肌肉、心脏、脂肪、膀胱、眼部等多组织长效递送。来源材料披露其单次给药活性可维持9个月。这套平台已在杜氏肌营养不良（DMD）管线RAG-18和膀胱癌管线RAG-01中获得初步人体数据验证。

进展最快的RAG-17是一款靶向SOD1的siRNA药物，针对肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻症）。其I期临床单次给药数据显示：高剂量组给药90天后，脑脊液中SOD1蛋白降幅接近60%；150天后，反映神经损伤的血浆神经丝轻链蛋白（NfL）降幅超过80%。整个研究未观察到剂量限制性毒性与严重不良事件，所有治疗相关不良反应均为轻度。这些数据发表于《自然·医学》后，被行业视为肝外CNS递送领域的一个里程碑。

如果说RAG-17验证了SCAD™平台的可行性，那么针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的RAG-01，则是全球首个在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法。RAG-01通过膀胱灌注给药，递送saRNA激活抑癌基因p21，同时利用双链RNA的免疫佐剂效应激活肿瘤微环境。早期I期数据显示，针对卡介苗治疗失败的高危患者，RAG-01实现了67%的完全缓解率，安全性良好。国内II期临床将于2026年四季度启动。

更具平台验证意义的是DMD管线RAG-18。该管线通过低频静脉注射全身给药，依靠LiCO™平台递送saRNA激活Utrophin蛋白，代偿抗肌萎缩蛋白的功能。正在进行的IIT研究初步数据显示，首个剂量组患者血清肌酸激酶水平下降27%-53%，肌肉活检显示正常肌纤维面积从基线的75%提升至90%，Utrophin蛋白的肌膜表达量提升3倍以上。RAG-18同时验证了saRNA的系统成药性与LiCO™平台的全身递送能力，为后续肌肉与代谢类管线打开了通道。

30亿美元BD交易验证平台价值，但核心管线仍待关键注册临床

临床数据的持续产出，已经转化为产业与资本的双重背书。2025年底，中美瑞康与一家海外上市药企达成总额超过30亿美元的研发合作，首付款已全额到账。这笔交易成为近年国内小核酸领域规模最大的BD之一，也佐证了其平台技术的全球商业价值。

加上本轮B+轮融资落地，中美瑞康完成了“临床数据—商业背书—资本加持”的价值闭环。李龙承对此评价：“从科学假设到人体验证，我们走通了最关键的第一步。接下来的核心，是把早期验证转化为规模化的临床成果。”

公司的商业化策略呈现出清晰的层次：通过海外授权合作获取首付款和里程碑收入，借助大药企的临床与商业化能力放大平台价值，同时保留核心管线的中国区乃至全球权益。“我们的优势在于可产生持续价值的平台技术，借助海外大药企的临床与商业化能力，可以快速放大平台价值以及获得BD收入支撑研发投入；同时，我们会保留核心管线的中国区甚至全球权益，追求长期商业价值。”李龙承解释。

从资金用途看，本轮融资将直接投向三个方向：加速RAG-17、RAG-01、RAG-18等核心管线的临床推进；推动代谢领域项目进入IND阶段；并持续升级工具平台，包括融入AI辅助序列设计的Smart-TTC saRNA发现引擎、迭代SCAD™与LiCO™递送平台以拓展心脏和肺部等新组织场景，以及补齐神经安全制剂、脱靶优化等辅助技术模块。

换道超车的窗口期：肝外递送能否定义新标准？

这笔B+轮融资发生的时点，正值小核酸产业从肝脏主战场向肝外拓展的关键窗口期。李龙承判断，未来3-5年肝脏赛道的竞争会进一步白热化，而肝外递送的突破将持续落地，基因激活疗法也会从边缘走向主流。

对于中国小核酸产业而言，这构成了一次换道超车的机会。过去肝脏赛道的底层技术由海外企业定义，国内企业更多是跟随式创新；而在肝外递送和基因激活这些新方向上，一批有原创技术的中国公司已进入全球第一梯队。国中资本等投资方在投资表态中明确提到“RNA激活这一颠覆性的技术路线构筑了深厚的壁垒”，而隆门资本作为从2021年首轮入局并先后三次追加投资的老股东，将肝外递送系统视为“难以复制的核心护城河”。

但换道超车的逻辑能否成立，最终取决于三条核心管线的注册临床结果。RAG-17的II期临床入组已全部完成，预计2027年初公布完整数据，后续将推进关键注册临床，目标成为国内首个获批上市的原研小核酸药物，同时冲击全球首个CNS siRNA药物。RAG-01针对卡介苗失败的膀胱原位癌亚型正在探索单臂上市路径。RAG-18将在2027年完成IIT研究并推进正式IND。

平台故事已获验证，悬念在于商业化执行

从投资逻辑看，本轮下注者押注的是一个“平台验证后蓄势爆发”的叙事——三年前市场还会质疑saRNA能否成药、肝外递送能否实现，如今这些问题在部分适应症上已经获得了初步回答。光大控股董事总经理王巍在投资表态中将小核酸药物定位为“全球继小分子、抗体药之后的第三次新药创制浪潮”，并强调我国正处于“从技术积累向临床转化跨越的关键窗口期”。

但风险同样清晰。来源材料未披露公司的具体财务状况、员工规模、前几轮融资的估值变化，也未提及任何竞品情况。需要警惕的是，三条核心管线虽然均获得了早期人体数据，但它们全部处于注册临床的验证通道上——RAG-17的II期数据尚未公布，RAG-01的II期尚未启动，RAG-18仍停留在IIT阶段。从早期临床信号到获批上市之间，还有相当长的不确定性区间。而30亿美元的BD交易虽然惊人，但交易对手方身份和具体条款未披露，合作的具体范围——是单个管线的区域授权，还是平台级的技术合作——直接影响对公司长期商业价值的评估。

另一个悬而未决的问题是适应症选择。ALS、DMD、膀胱癌均属于患者群体相对有限的领域，前两者是罕见病，后者虽患者数较大，但RAG-01当前针对的是卡介苗治疗失败后的高危亚群。真正能打开常见病市场的管线是仍处于临床前阶段的肥胖症项目RAG-24，该管线预计2026年底确定PCC（临床前候选化合物），距离人体验证尚有距离。

中美瑞康的二十年积累，已把一项实验室里的生物学发现推到了商业化爆发的前夜。但真正的考验在于下一步——将有限样本中呈现的疗效信号，放大为关键注册临床中可重复的统计学显著性，并在BD变现与自留权益之间找到可持续的商业模型。这些问题的答案，将在2027年RAG-17的II期完整数据中初见分晓。

资本结构与技术路线再审视

梳理中美瑞康的融资历程，可见一条清晰的机构背书链条。2021年A轮融资1.1亿元，渤溢资本为主要出资方；2022年A+轮融资近2亿元，国投创业领投，跨国药企日本卫材跟投，体现了产业资本的认可；此后老股东隆门资本连续三次追加投资，贯穿A轮至B+轮。本次B+轮领投方国中资本管理基金规模165亿元，IDG资本管理资产规模逾1500亿元，两家大型机构的入局可能意味着公司正在为后续更大体量的融资或IPO铺路。

然而，与资金实力形成对比的是，中美瑞康至今未披露公司官网地址和总部所在城市。工商信息显示其注册名称为“中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司”，但公司是否将南通作为主要运营地，仍有待确认。

技术层面，saRNA药物的本质是上调内源基因表达，其脱靶风险与传统siRNA不同——前者可能过度激活非目标基因，后者则可能错误沉默正常基因。中美瑞康宣称其Smart-TTC引擎融入了AI辅助序列设计以降低脱靶风险，并正在构建NeuroSafe神经安全制剂和OMC脱靶优化等辅助技术，但这些安全性增强策略尚未在临床数据中得到系统性验证。

一场围绕“未成药靶点”的系统性赌注

当我们抛开融资新闻稿的叙事框架，中美瑞康代表的不只是一家公司的进阶，更是整个小核酸赛道对“未成药靶点”的一次系统性下注。在抑制型RNA药物可及的边界日益清晰之后，激活工具的出现重新打开了那些因蛋白缺失而长期无药可及的疾病领域。从ALS到DMD，从抑癌基因激活到肌肉功能恢复，saRNA如果最终成药，其意义将接近“解锁了一个新的药物模态”。

当然，这种期待需要经受注册临床数据的严格检验。中美瑞康已经拿到了通往这场大考的入场券，但离交卷还有至少一年的时间差。在这段时间里，市场对平台故事的耐心、竞争对手的跟进速度、以及后续融资窗口的开启时机，都将共同决定这家公司能否把先发优势转化为真正的市场壁垒。

RecodeX 极客视：中美瑞康的B+轮融资发生在小核酸药物从肝内卷到肝外突围的关键转折点上。这家公司手握RNA激活这项二十年前由创始团队原创发现的生物学工具，并用近十年时间将其推入人体验证通道。三条临床管线的早期数据、两套肝外递送平台、一笔30亿美元BD交易，共同构成了本轮融资的信用基础。2027年初RAG-17的II期完整数据，将是检验这一切的试金石——它不只决定一个渐冻症管线的命运，更将回答saRNA作为药物模态能否真正成立的产业级追问。