当大多数核酸药物公司还在肝脏的赛道上卷靶点、卷化学修饰时，一个更根本性的问题被悬置了：如果我们只能把RNA药物送进肝细胞，那这个行业的终局是否早已被锁死在有限的适应症里？过去五年，GalNAc偶联技术让小干扰RNA疗法在ATTR淀粉样变性等肝脏疾病上取得突破，但也造成了机制和递送策略的高度重叠。肝外组织——肌肉、中枢神经系统、心脏——依然是核酸药物难以抵达的“无人区”。这正是中美瑞康试图撕开的口子。
2026年7月29日，这家总部位于南通的公司宣布完成超3100万美元的新一轮融资。领投方国中资本，与龙门资本、IDG资本、光大投资、金雨茂物、双赢资本和苏高新金控等机构共同押注了一个命题：上调基因表达的小激活RNA，能否在肝外递送的加持下，跑出一条独立于主流siRNA赛道之外的临床通路。此轮融资的具体轮次，公司方面未作披露。
| 字段 | 内容 |
|---|---|
| 公司 | 中美瑞康 |
| 轮次 | 未披露 |
| 金额 | 超3100万美元 |
| 投资方 | 国中资本、龙门资本、IDG资本、光大投资、金雨茂物、双赢资本、苏高新金控 |
| 总部 | 南通, 中国 |
| 创始人 | Dr. Long-Cheng Li |
| 官网 | https://www.ractigentx.com |
（注：该投资方名单综合自第三方报道；官方新闻稿仅披露国中资本与龙门资本，未列出全部参投方。）
“开启基因”而非“关闭基因”，一个被低估的技术分岔口
中美瑞康的技术底座是RNA激活机制。与小干扰RNA通过沉默致病基因来干预疾病的主流路径相反，小激活RNA利用一段双链RNA分子靶向基因启动子区域，招募转录复合物，从源头提高目标蛋白的内源性表达。它不改写基因组，而是重新拨动细胞原有的表达开关。公司创始人兼CEO李龙承在官方新闻稿中将这轮融资定性为“从开拓性科学发现到人体临床概念验证的关键一跃”。
这种“做加法”的逻辑在当前疗法图谱中并不常见。绝大多数获批或在研的寡核苷酸药物属于反义寡核苷酸或小干扰RNA，它们的工作方式是阻断或降解目标RNA。基因激活路径让中美瑞康天然避开了那个拥挤的肝脏代谢赛道——在同行们争夺有限的肝脏靶点时，它从一开始就在寻找那些需要恢复蛋白质功能才能治疗的适应症。这意味着，公司并不需要在已验证的有限靶点上与行业巨头进行同质化竞争，而是有能力去布局大量因蛋白功能缺失而致病、但无药可靶向的适应症。
但这套逻辑成立的前提是，你能把药物分子送到肝脏以外的地方。事实上，小激活RNA本身并不解决递送问题，它只是在分子层面提供了一种新的调控模式。真正决定这条路径能否走通的，是递送系统。如果无法实现高效、安全的肝外组织递送，小激活RNA的理论优势将始终停留在实验室层面。因此，评估中美瑞康的价值，不能仅仅停留在其对RNA激活机制的原创性贡献上，更需要考察其在递送工程学上是否建立了可重复的技术壁垒。
三条递送管线并行验证，但历史数据不在自己手里
中美瑞康在肝外递送上押注了三套专有平台：针对中枢神经系统的SCAD™，以及LiCO™和GLORY™。国中资本的投资团队也在新闻稿中表态，这些肝外递送平台“突破了整个领域的核心瓶颈”。
目前的管线进度为这一判断提供了部分临床背书。主管线RAG-17靶向渐冻症，这是一种由运动神经元进行性死亡引发的致命性疾病，目前缺乏有效治疗手段。其二期临床试验已完成全部患者入组，这表明SCAD™平台装载的小激活RNA药物至少在人体给药和早期安全性上初步完成了验证。这是一个中枢神经系统适应症，药物的递送必须跨越血脑屏障，而SCAD™平台为这一需求而设计。同一平台下的RAG-18瞄准杜氏肌营养不良，这是一种由于肌营养不良蛋白基因缺陷导致的X连锁隐性遗传病，目前正处于IND准备阶段。公司还在推进针对膀胱癌的RAG-01，已进入二期临床，采用的是局部递送策略，其技术路径可能绕过了系统性肝外递送的部分挑战；另有针对肥胖方向的研究尚在早期阶段，这一代谢疾病方向将检验平台在系统性给药下的递送效率和安全性。
但值得警惕的是，递送系统本身的历史数据并不透明。中美瑞康并未公布SCAD™或LiCO™所依赖的具体化学骨架、脂质配方或靶向配体与已失败或已获批平台的同源性比较。外部观察者无从得知，这些自研递送系统是否借鉴了行业中已有过临床验证的脂质纳米颗粒或偶联物架构，还是完全独立于已有知识产权的全新分子实体。没有这些信息，便很难判断这些递送系统的“优异性”到底是基于临床前数据的横截面比较，还是真正经过了头对头试验验证。对于一家以递送为核心卖点的公司而言，这个问题会在后续融资和BD谈判中反复被追问。
此外，从零到三条管线同时推进，意味着公司需要在ALS、杜氏肌营养不良和膀胱癌三个完全不同的生物学领域分别建立临床开发能力。每一个方向都需要不同的临床终点设计、患者招募策略、监管沟通路径和商业化评估模型。对于一个融资额刚刚超过3100万美元的团队来说，资源分配将成为一个现实的约束。有限的管理带宽和资金是否能在多条战线上维持同样的推进速度，是公司接下来需要向外界证明的运营能力。
双模态布局背后的模式之争
中美瑞康的真正野心不在单一管线，而在于平台本身。从管线布局看，这实质上构成了一个saRNA/siRNA双模态平台：同一个技术体系既可以做基因激活，也可以做基因沉默，两条路线可以根据疾病的底层病理机制灵活切换，甚至可以组合使用来治疗复杂疾病。
这在理论上打开了一个比单纯RNA激活或单纯RNA干扰大得多的适应症空间。例如，在肿瘤领域，一个激活抑癌基因的saRNA和一个沉默致癌驱动基因的siRNA可能构成逻辑上的联用方案；在遗传病领域，同一平台可以根据突变类型选择补偿激活还是等位基因沉默。但平台的广度本身也会稀释管线深度。一个同时运营激活疗法和沉默疗法、横跨罕见病和代谢病的平台，是否能在每一个具体适应症上达到该领域最顶尖公司的开发效率，是一个无法回避的运营管理问题。它要求公司内部同时储备两种分子设计逻辑、两套药理学评估体系和两类CMC（化学、制造和控制）工艺经验，而这种多元能力的搭建通常需要远超一家中型生物技术公司所能负担的资源。
反观行业现状，已经上市的siRNA药物公司，包括Alnylam及其追随者，几乎无一例外地选择在一个足够确定的靶点和适应症上做到极致，再横向扩展。这种做法的逻辑是：在一个适应症上打通从临床到商业化的全链条，积累监管经验和市场渠道，再将这些能力复用到下一个靶点。中美瑞康选择的是另一条路——用平台逻辑先把多个“第一次”占住，再回头验证复利效应。哪一种模式最终胜出，现在还没有答案，但两者的资源消耗模型和风险曲线截然不同。
老股东连续三轮加注，资本结构透露出何种信号
龙门资本合伙人王瀚宁在这轮融资公告中提供了一个关键信息：自2021年首次投资中美瑞康以来，这已是龙门资本连续第三轮参与注资。在一级市场普遍收紧生物医药估值的环境下，老股东持续加注通常传递了两种可能信号：要么是对团队和数据的深度信任，要么是对退出路径的强烈预期。龙门资本作为深耕生物医药的早期投资机构，其连续增持行为意味着它手中的内部数据可能比公开信息更多，且这些数据可能正向强化了它对中美瑞康平台的信心。
本轮领投方国中资本的投资逻辑偏向产业能力检验，其投资团队在引语中强调的正是“从科学假说到人体临床验证的关键飞跃”。这与国中资本一贯偏好投资临床验证阶段项目的风格一致。新引入的IDG资本和光大投资则代表着更广泛的财务投资者对于这个赛道的认可，它们的进入可能意味着中美瑞康的估值基准开始从“科学故事”向“临床资产”切换。但一个细节值得注意：公司在新闻稿中并未披露本轮融资的任何估值信息，也未说明融资对应的稀释比例。对于外部投资者而言，这意味着无法判断这只基金是在A轮后、B轮，还是更晚期阶段进入的。
另一个需要关注的信号来自商务拓展。公司在2025年底与一家海外上市药企达成了全球研发合作，交易总价值超过30亿美元。这一合作至少证明了中美瑞康的技术平台在大药企的尽调流程中经受住了初步检验，这对于一家尚未有产品上市的中国生物技术公司而言，是一种第三方信用背书。但它同样没有透露合作的靶点、适应症或交易规模。首付款金额、里程碑总额以及利润分成比例全部为保密状态，使得外界很难估算这次BD交易对公司的实际估值锚定效果。
3100万美元将流向哪里，以及多线作战的现金约束
公司明确的三项核心资金用途为：加速RAG-01和RAG-17的二期临床开发，推进RAG-18至IND阶段，以及扩大肝外RNA递送技术平台。
超过3100万美元（约合2亿人民币以上）对于一个同时开展两条二期管线、一条IND准备阶段管线以及多项早期研究的生物技术公司而言，绝对算不上宽裕。ALS的二期试验通常需要涉及多中心、安慰剂对照和功能性终点指标，膀胱癌的二期则因需要频繁的影像学和病理学评估，而杜氏肌营养不良和肥胖项目分别处于IND准备与早期探索阶段——四个方向同时推进意味着开支点非常分散。即使通过大幅压缩CRO费用和内部运营成本来适配中国开发环境，公司的现金跑道依然紧张。
这就回到了资本结构的问题上：中美瑞康在本轮融资中拿到了多笔机构资金，但总融资额并未跳出一个常规B轮偏后期或交叉轮的框架。这可能意味着公司估值并未出现爆炸性增长，但反过来看，这也可能是有意控制稀释比例，为下一轮更大的融资或战略退出留出空间。不过，没有披露估值和轮次，这一切都只能是推论。另一个可能的情景是，公司期望通过即将到来的几个临床数据节点（如RAG-17二期数据读出、肥胖方向早期结果）来提升下一轮融资的估值，因此本轮融资只获取了推进至这些节点的最低必要资金。
一个不可忽视的事实是，公司正在推进的ALS和杜氏肌营养不良均属于罕见病领域，肥胖则属于代谢病领域。这三个适应症的目标患者群体规模、监管路径、竞争格局和商业化逻辑完全不同。ALS的临床开发依赖于ALS功能评定量表等特定终点指标，杜氏肌营养不良则可能需要抗肌萎缩蛋白表达量作为替代终点，而肥胖的临床终点则直接与体重变化百分比和代谢指标改善挂钩。将同一轮融资资金同时投向这三个方向，虽然在平台层面体现了技术普适性，但也可能意味着在任何一个单点上都难以堆砌出足够密度的资源和数据来形成压倒性优势。公司需要在未来的资源分配中做出清晰的优先级选择，否则可能出现在所有领域都只能浅尝辄止的风险。
递送瓶颈是所有核酸药企的共同敌人，中美瑞康是否已成功突围
中美瑞康最核心的风险与机会都指向同一个问题：肝外递送是否真的被他突破了。
目前所有已上市的siRNA药物均靶向肝脏，这并非偶然。肝脏的特殊解剖结构和血流特性——肝窦内皮的不连续性、缓慢的血流速度以及肝细胞表面高表达的去唾液酸糖蛋白受体——使得GalNAc偶联的核酸药物可以高效、便捷地递送到肝细胞。一旦离开肝脏，情况就变得复杂：中枢神经系统需要跨血脑屏障，这道屏障由紧密连接的脑微血管内皮细胞构成，能够阻止绝大多数大分子和亲水性分子的被动通过；肌肉组织需要足够高的分布系数，使药物能够从循环系统中渗出并均匀分布到庞大体量的骨骼肌中；心脏组织则需要更长效的驻留和更精确的靶向，以避免在其他组织中引起脱靶毒性。行业内过去十多年在脂质纳米颗粒、偶联物、外泌体、病毒载体等多种递送策略上投入了大量研发，但截至目前，尚未有一款系统性的给药系统能够在临床上被证明可以常规、高效地将寡核苷酸药物递送到肝脏之外的具体组织靶点中。
中美瑞康声称SCAD™平台针对中枢神经系统，LiCO™和GLORY™针对更广泛的肝外组织，但从公开信息看，这些平台目前只在RAG-17（ALS）上进入了二期，也就是有初步的人体数据。ALS是一种同时涉及中枢神经系统和周围运动神经元的疾病，药物需要到达脊髓和运动皮层的靶标神经元。如果RAG-17的二期数据能在安全性上表现出足够干净的信号，并在功能终点上展示出趋势性的疗效信号，那将对SCAD™平台构成初步的概念验证。但其他适应症要么处于IND准备阶段，要么尚在早期阶段，这意味着肝外递送的推广可复制性，还未在全球范围内得到任何独立验证。历史上，许多在单一适应症上表现出早期信号的递送技术，在扩展到新靶点或新组织时遭遇了完全不同的生物学屏障，导致临床失败。
此外，公司并没有在公告中提出任何与Alnylam、Ionis、Arrowhead等寡核苷酸巨头或国内外同类企业在递送效率上做过头对头比较的数据。它的差异化叙事建立在一个“避开拥挤赛道”的策略选择之上，而非建立在“我的递送效率比对手高一个量级”的定量证据之上。在一个以工程化能力定胜负的领域，策略正确只能帮你进入游戏，要赢还需要大量、可重复的数据——那正是中美瑞康在接下来两年必须补足的功课。具体来说，公司需要公布SCAD™、LiCO™和GLORY™平台的关键药代动力学/药效学参数，包括但不限于药物在各靶组织中的暴露量、靶基因激活效率、脱靶组织分布以及关键安全性事件发生率，并最好能提供与已知递送系统的交叉比较数据，哪怕这些比较是在非头对头的临床前模型上进行的。
中国核酸药物的国际牌桌，以及下一个验证窗口
中美瑞康的价值叙事需要被放在中国生物技术出海和核酸药物全球产业版图中去理解。当国内多数寡核苷酸公司仍以肝脏代谢和肝病相关靶点为主要临床开发方向时，中美瑞康选择在基因激活和肝外递送这两个战场上同时起跑，这本身构成了一种稀缺性。在全球范围内，布局小激活RNA技术的公司屈指可数，而同时拥有临床阶段saRNA管线和自研肝外递送系统的公司可能仅中美瑞康一家。正因如此，它才能在2025年底拿下一个来自海外上市药企的全球研发合作，也正因为如此，它才能在一级市场相对冷清时完成超3100万美元的融资。
但平台型生物技术公司最大的陷阱，就是“样样通，样样松”。当公司试图用同一个技术平台覆盖从神经系统到泌尿系统再到代谢系统的多个治疗领域时，它实质上是在与每个领域内的顶尖专科公司进行竞争。这些对手可能没有中美瑞康那么宽的技术视野，但它们在各自狭窄的赛道上积累了深厚的疾病生物学理解、临床开发经验和医生网络。更致命的问题是，公司在公开材料中并未给出任何从当前阶段到商业化的具体时间表，也没有披露衡量成功与否的核心数据节点，例如RAG-17二期临床试验的主要终点定义、统计学假设和预期数据读出时间，或RAG-01在膀胱癌中的客观缓解率目标值。投资者和合作方看到的，是一个正在被临床数据不断验证的科学假说，而这个假说的终极检验——一款肝外递送的小激活RNA药物能否获批上市——最快也要数年之后才有答案。
代谢疾病方向的初步数据，一旦出炉，将成为检验中美瑞康平台扩展性的下一个关键窗口。如果这些数据能够达到或超过当前减肥药物领域的基准疗效门槛，考虑到代谢疾病领域庞大的市场规模和极度拥挤的竞争环境——该赛道目前由GLP-1受体激动剂及其衍生组合疗法主导——这一方向将快速从一个边缘管线跃升为公司最具估值弹性的资产。反之，如果数据平平或安全性信号不够干净，则可能拖累整个平台的递送叙事。因此，代谢疾病方向的临床前或早期临床数据，其市场关注度可能不亚于RAG-17的二期最终数据。
目前，中美瑞康已经搭建起从科学假说到临床验证的闭环，三条管线、一个BD交易、七家机构投资人的背书都是这个闭环的组成部分。但商业化的终极问题依然悬在空中：一家靠开启基因为核心技术的中国生物技术公司，究竟能否在全球核酸药物市场中建立起一种不依赖于他人标准的定价权？如果它最终只是证明了saRNA可以在少数适应症上有效，但无法证明其肝外递送平台可大规模复制，那它可能最终被定价为一家管线公司而非平台公司，这两种定位之间的估值鸿沟是巨大的。这个问题，远比超3100万美元的融资数字更值得被持续追踪。
RecodeX 极客视：中美瑞康的故事本质上是一个“递送赌注”。在RNA药物领域，分子层面的创新——无论是激活还是沉默——都不再稀缺，真正决定天花板的是谁能把药物送到靶标组织。本轮融资为这个赌注续了现金，但真正的大考还未到来：多个肝外适应症的临床数据能不能在效率和安全性上建立起与肝脏GalNAc方案平起平坐的解释力。药企BD和连续老股东增持是重要信号，但它们不足以替代即将到来的临床数据。未来，RAG-17的二期数据与代谢疾病方向的早期结果将决定这套叙事能否从“技术稀缺性”转入“临床确定性”。如果两个节点都交出干净且有效的数据，中美瑞康将从一个有趣的技术故事，转化为具备平台估值逻辑的核心资产；如果数据模糊或失败，它将被市场重新归类为一家拥有少量管线资产的早期生物技术公司，其肝外递送的宏大叙事也将随之瓦解。