RecodeX 重构消息,PTC宣布计划收购处于BLA阶段的ST-920法布里病基因疗法项目。ST-920是一种一次性给药的AAV基因疗法,针对法布里病缺乏的酶,长期临床数据表现出持续获益。此次交易将借助现有监管和商业基础设施,以及管理层在法布里病疗法商业化方面的经验,拓展公司罕见病管线。
PTC收购BLA阶段法布里病基因疗法ST-920项目
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