RecodeX 重构消息，大冢制药与Ionis Pharmaceuticals公布Fusion研究III期阳性结果，显示ulefnersen在FUS基因突变相关肌萎缩侧索硬化（FUS-ALS）患者中，功能与生存期均取得统计学显著改善。FUS-ALS是一种罕见遗传亚型，目前尚无获批的靶向疗法。该数据将支持ulefnersen推进加速监管沟通，被视为ALS精准医疗方向上的又一进展。