RecodeX 重构消息,围绕REGENXBIO的杜氏肌营养不良基因疗法RGX-202,美国FDA坚持加速审批标准的一贯要求:在信任微小肌营养不良蛋白(microdystrophin)这一生物标志物之前,须先证明其能预测真实临床获益。

部分评论将FDA的立场解读为监管标准不一致,但相关讨论指出,FDA此举正是加速审批路径的既有要求。