RecodeX 重构消息,美国FDA授予Galibra Neuroscience在研基因疗法孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定,用于治疗SSADH缺乏症。这是一种超罕见的神经代谢障碍疾病,目前尚无获批的疾病修饰疗法。双重资格将加速该候选疗法的临床开发,并可能带来优先审评券等激励措施。