RecodeX 重构消息,意大利生物技术公司Genespire已启动一项国际观察性研究,旨在详细描绘严重甲基丙二酸血症(MMA)患儿的疾病进展。该前瞻性、多中心研究名为InforMMA,将招募严重MMA患儿入组,为GENE202基因疗法的开发提供支持。
Genespire启动国际MMA观察研究支持GENE202开发
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