RecodeX 重构消息，加州大学伯克利分校创新基因组研究所治疗研发主任Fyodor Urnov表示，CRISPR基因编辑理论上可编程应对任何基因突变，为新生儿致命性遗传罕见病提供“按需”治愈方案。当前挑战在于开发可规模化应用、并获得监管机构认可的通用平台，从而无需针对每个孩子的每一种不同突变分别提交IND或CTA申请。