RecodeX 重构消息,Ractigen Therapeutics在2026年世界肌肉学会年会(WMS 2026)上公布RAG-18首个人体临床数据,首次证明系统性递送的小激活RNA(saRNA)可在人类骨骼肌中安全上调内源性靶蛋白,用于单基因疾病治疗。配对肌肉活检显示,肌膜utrophin表达量提升3.5至5.3倍。该结果为RNA激活机制在杜氏肌营养不良中的临床应用提供了首个临床概念验证。