RecodeX 重构消息,Immusoft在ASGCT会议上公布了ISP-001的临床数据,该疗法被称为全球首个进入人体试验的工程化B细胞疗法。其原理是提取患者自身B细胞,经重编程后回输体内,使其持续产生MPS I患者所缺失的酶,从而无需每周两次输注,并避免酶水平剧烈波动。
数据显示,该疗法安全性和耐受性良好,出现可测量的生化活性,患者可安全重复给药。该疗法针对的Hurler综合征目前无治愈手段,多数患者确诊后10年内死亡。Immusoft计划扩展至儿科人群,CIRM以最高2300万美元支持该试验,FDA已授予孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道资格。