RecodeX 重构消息，华盖资本领投企业、总部位于德国慕尼黑的临床阶段遗传医学公司VeonGen Therapeutics宣布，其治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良的在研双AAV基因疗法VG801，已与FDA就关键性Ⅲ期研究设计及CMC策略达成一致，为全球关键性Ⅲ期临床研究筹备提供支持。

VG801于2024年12月首次获FDA Ⅰ/Ⅱ期临床试验许可，不到两年即推进至Ⅲ期筹备阶段。正在开展的Ⅰ/Ⅱ期临床研究已有15例成人及儿童患者给药，截至2026年10月的随访数据显示多项视功能指标持续改善，视网膜结构稳定，整体安全性良好。

VG801依托公司自主研发的双AAV技术突破大基因递送限制，针对Stargardt病根本遗传病因，已获FDA多项相关认定，并入选FDA罕见病终点推进试点项目。Stargardt病是常见的遗传性黄斑营养不良，目前尚无获批疗法。