RecodeX 重构消息，Ultragenyx公司宣布，其基因疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）。该疗法是首个获批针对此适应症的基因疗法，为患者提供了新的治疗选择。