RecodeX 重构消息，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（RARE）宣布，其药物FAYUVI已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗A型Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症IIIA型）。该药成为首个获批针对这一罕见遗传病的治疗方案。公司管理层就此次获批进行了说明。