RecodeX 重构消息，Rafael公司宣布，其针对罕见病研发的药物在一项临床试验中未能达到主要终点。该试验的主要疗效目标未获实现，意味着这款候选药物在该适应症上的开发遭遇挫折。目前公司尚未公布后续开发计划或对该试验数据的进一步分析安排。