Rafael控股公布Trappsol Cyclo治疗C型尼曼匹克病III期试验顶线结果
RecodeX 重构消息，Rafael Holdings（RFL）披露了Trappsol Cyclo治疗C型尼曼匹克病（NPC）的III期TransportNPC研究顶线结果。公司就该项关键性临床试验的主要终点数据进行了说明。C型尼曼匹克病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前治疗选择有限。
事件追踪 · 持续发展中
Rafael罕见病药物试验
持续追踪Rafael罕见病药物试验相关报道与进展。
关注仅保存在当前浏览器和域名中，无需登录，不会自动跨设备同步。事件时间线
按最新发布排序Rafael公司罕见病药物临床试验未达主要终点
RecodeX 重构消息，Rafael公司宣布，其针对罕见病研发的药物在一项临床试验中未能达到主要终点。该试验的主要疗效目标未获实现，意味着这款候选药物在该适应症上的开发遭遇挫折。目前公司尚未公布后续开发计划或对该试验数据的进一步分析安排。