RecodeX 重构消息，Kamau Therapeutics公布其基因编辑疗法nula-cel的早期临床证据，显示该疗法可纠正镰状细胞突变并恢复成人血红蛋白的生成。在1/2期RESTORE试验中，采用优化生产工艺治疗的三名患者实现输血独立，治疗后未出现血管闭塞事件。其中两名患者随访时间超过……