AI 如何重构药物开发技术栈
让新疗法惠及患者，不该需要15年和20亿美元。
制药行业数十年来一直清楚，药物开发过于缓慢、成本过高，且失败率居高不下。大约 90%的临床试验候选药物最终失败 。在全球现存的 1 万多种疾病中， 仅有 600 多种拥有获批的药物治疗方案 。为提升科学水平，行业已投入数千亿美元。
但更值得关注的洞见是，药物开发不仅是一个科学问题，更是一个运营模式问题。
在生物学之下，制药业本质上是一个庞大的服务业。
临床研究组织（CRO）负责开展试验。法规咨询顾问起草申报材料。一线团队向医生进行宣教。医学事务机构制作内容。质量专家审核偏差。生产团队记录批次档案。生物分析实验室处理样本。患者支持团队跟进既往授权和福利核查。
几十年来，这种模式一直是唯一的模式。这些工作高度依赖专业判断、流程分散且监管严格，因此很难被编码进软件。于是，制药行业将这种复杂性交给了人来处理。其结果是，药物开发链条中最重要的运营工作流并非原生于软件。
AI 正在改变这一点。
软件首次能够阅读文献，并跨异构数据进行推理，从而完成诸如生成合规监管文件，甚至设计分子等工作。
在过去 18 个月里，我们一直在梳理 AI 原生生命科学版图，与产业链各环节的创始人和运营者交流，并形成了对持久型公司正在何处涌现的判断。我们认为，AI 生命科学领域真正的风险投资机会，存在于正在形成的软件层，它将吸收每一种疗法从假设走向患者过程背后的运营劳动。
这一机会远比主导大多数讨论的“AI 用于药物发现”叙事更为广阔。如今，AI 正进入药物开发生命周期的每一层，涵盖科学研究、分子设计、临床开发、监管流程、制造运营和商业基础设施。我们绘制这张市场图谱，旨在厘清这一趋势正在何处发生、各层由谁在构建，以及我们认为哪些能力会随着时间推移形成防御壁垒。
关键要点
- 药物开发不仅仅是一个科学问题。它还是一个运营模式问题，建立在碎片化、依赖人工的工作流程之上，而 AI 如今正开始吸收这些流程。
- AI 正进入药物开发生命周期的全部五个层面：研究、药物发现、临床试验、监管与质量，以及商业化。
- 最大的机会不仅在于模型性能，还在于商业模式替代，即用 AI 原生软件取代服务支出。
- 最具防御性的 AI 生命科学公司将掌控高语境工作流程，通过使用产生专有数据，并进一步扩展为记录系统。
研究：从信息检索到战略判断
转变始于研究这一层。
制药公司在竞争情报、KOL 研究、文献综述、市场格局分析和资产尽调上投入巨大。这些工作中的很大一部分，至今仍由分析师团队完成，他们需要整合分散在论文、临床试验、专利、会议摘要、内部文件和商业数据库中的碎片化信息。
痛点不在于缺乏数据。事实上，情况恰恰相反。整个行业正淹没在海量却难以使用的数据之中。真正的挑战在于，无法将数据及时转化为战略决策。
Elicit 例如，能够让研究人员在海量学术文献和临床试验数据中进行搜索，并基于系统综述方法生成结构化研究产出。Convoke 正在构建一个面向生物制药知识工作的运营层，整合内部和外部数据，使团队能够自动化临时研究、为多步骤知识工作流构建智能体，并生成分析初稿。Perceptic 提供了一层智能层，将内部记录、出版物、临床历史和竞争数据统一到一个可追溯的系统中，使洞察能够在团队间持续积累，并让每一项战略决策都承载组织既有知识的完整分量。应用于研究的 AI 有助于回答药物发现上游的关键问题，例如基于市场上的竞争药物、现有科学文献的饱和度以及研发管线空白，应将研发工作重点投向何处。
这一类别尤其令人兴奋之处在于，它正从检索转向推理 。早期几代医药情报工具只是呈现数据，却把综合分析留给分析师。新一波工具正在缩小原始证据与战略决策确信之间的鸿沟。
关键转变
第一代工具帮助用户查找信息。当前一代工具则帮助用户判断什么才是真正重要的。
这一区别至关重要。医药研发失败常被归因于科学失败，但其中许多其实是战略失败，根源在于靶点选择错误、适应症判断失当、试验设计薄弱、竞争时机把握不佳，或差异化定位不清。
这一类别中的胜出公司不会只是更好的搜索栏。它们将成为决定优先推进什么、终止什么的决策层，从而改变制药企业内部的资本配置逻辑。
药物发现：从筛选到设计
长期以来，药物发现一直是一项“蛮力”工程。先确定一个靶点，再从大量已知分子的化合物库中进行筛选，（希望能筛出命中物！）然后再经过多年的湿实验室反复迭代加以优化……而这一切最终只能带来行业内仅 0.1%-0.5%的命中率！CRO 和实验室服务公司（如 Charles River Labs 和 IQVIA）围绕这项工作建立了庞大的业务，因为实验成本高昂（每次湿实验室实验成本超过 7 万美元），且受到物理条件限制。
生成式模型颠覆了这一工作流程。
企业不再从现有分子库出发，而是可以从一个生物学目标入手，通过计算设计候选分子。Chai Discovery、Isomorphic Labs、Converge Bio 和 Profluent 代表了这一未来的不同路径：它们构建的模型能够在分子进入实验室之前，就对分子结构、可制造性和治疗潜力等因素进行推理。
关键转变
但下一个瓶颈已经显现。
如果模型能够生成更多看似可行的候选方案，约束因素就会转向实验验证。生物学终究仍需经过测试。问题变成了：团队能够以多快的速度、多低的成本以及多高的自主化程度，在假设、实验、结果和下一轮实验之间完成闭环。
这正是 AI 科学家与 AI 实验室工作流层变得重要的地方。Phylo 的 Biomni Lab 为生物学家提供协作型智能体，能够检索文献、编写并执行代码、分析数据，并协调多步骤实验工作流，所有这些都集成在一个围绕实验台科学家实际工作方式设计的单一界面中。Edison Scientific 的 Kosmos 则充当一名 AI 科学家，能够阅读文献、提出假设，并在整个研发流程中自主执行工作流。这些工具共同反映出一个更广泛的转变：随着生成式模型抬高生物设计能力的上限，瓶颈正从想象力转向执行力。
而工作流层正是弥合这一差距的地方。
在研发发现领域，最有价值的公司或许并非那些依赖单一模型的企业。它们可能是将模型、实验、数据生成和工作流自动化相结合的闭环系统。它们获取的专有实验反馈越多，其复利式优势就越强。
临床试验：重塑制药业最大的运营瓶颈
临床开发是药物生命周期中持续时间最长、成本最高且最容易失败的阶段。 如今，已有近 60 万项临床试验完成注册 ，但近 80%未能达到最初设定的目标和时间表 。
AI 正从多个方面切入临床开发。
临床试验至今仍由庞大的人力队伍推动：CRO 项目经理、研究中心监查员、患者招募人员、协调员、医学审评人员以及合规团队。CRO 提供的不只是专业知识，还包括运营能力。它们之所以拥有这样的商业模式，是因为试验工作流程在历史上一直过于复杂且碎片化，软件难以实现端到端管理。
人工智能正开始直接冲击这一劳动力层。
Dash Bio 正以技术优先的方法重塑生物分析 CRO 模式，以透明的固定定价和结果保证，在数天而非数月内交付样本分析结果。Alleviate Health 部署 AI 招聘系统，通过对话式 AI 对临床试验候选者进行预先资格筛选并持续互动。Triomics 可通读肿瘤患者的完整病历，每日将每位患者与所有正在进行的试验进行匹配，并向医疗服务提供方交付预筛选工作清单，以便识别高度匹配的候选者。
最令人振奋的是，AI 有望在每一个层面修复临床开发体系，解决导致试验缓慢且成本高昂的运营阻力。 Medable （Sapphire 投资组合公司） 是这一领域最全面、最成熟的平台之一，将代理式 AI 引入试验管理的全套运营机制，自动化站点监查、试验主文件流程和研究者审查，同时使研究的设计与启动速度比传统方法快 35 倍。
这些公司并不只是向现有的 CRO 模式出售工作流程工具。更具雄心的版本，是直接取代 CRO 部分工作本身。
这种差异至关重要。让 CRO 效率提升 10%的软件只是一个功能；而让申办方以更快、更低成本、更高质量、且更少依赖外包人力来开展临床试验的软件，则是一家公司。
对创始人来说，切入点至关重要。临床试验软件历来是一个难啃的类别，因为制药行业买方风险厌恶，且传统系统已深度嵌入其运营之中。最优秀的 AI 公司不会靠要求客户推倒重来而胜出。它们将通过自动化一个痛点突出的工作流程、证明运营可靠性，然后再扩展至更广泛的临床试验执行层来取胜。
监管与质量：记录系统成为护城河
在 AI 生命科学领域，监管和质量是防御性最强的一些类别。
原因很简单。一旦某个系统成为药物、器械或批次如何被开发出来的证据记录的一部分，转换成本就会变得极其高昂。在受监管行业中，文档并非行政管理负担，而是证据。
制药行业在监管顾问、CMC 文件、质量保证、验证以及审计准备方面投入巨大，因为这些工作一旦出错，后果十分严重。申报延误可能使收入确认推迟数月。质量问题可能引发警告信、整改工作、生产延误，甚至更严重的后果。
人工智能在这里天然适用，因为这些工作流程高度依赖语言、证据和可追溯性。
Valk AI 是一个面向生命科学领域的可定制人工智能平台，整合公司内部数据和外部来源（食品药品监督管理局指南、PubMed、ClinicalTrials.gov），以实现全组织范围内的工作流程自动化，起点包括监管申报、临床试验方案设计和质量管理，同时其架构可扩展至从研发到商业运营的任何职能。Collate 则直接切入文件生成，从底层数据起草 IND、NDA 及其他监管申报材料，并可完整追溯至每一项来源。
制造环节同样是一个极具吸引力的前沿领域。
药品生产仍然依赖纸质记录、老旧系统、人工调查以及机构经验。每一次批次偏差都必须以可供审计的格式记录下来，但大量底层数据依然被困在彼此割裂的系统之中。
Katalyze 将 AI 代理部署到现有制造系统中，实时分析批次数据，及早发现工艺失效，并自动生成监管机构要求的、可供审计的文档。
这一类别尤为引人注目，因为其数据引力很强。一旦某个系统理解了一家公司的产品、流程、偏差、申报材料和监管历史，它的价值就会随着时间推移而不断提升。产品始于自动化，最终成为基础设施。
商业化：最后一公里
获批并不意味着抵达终点。
一种疗法仍需触达内科医生，经过支付方管控，完成事前授权，被转送至合适的药房，并在长期过程中持续为患者提供支持。历史上，这“最后一公里”一直需要庞大的人力基础设施，包括医学事务外勤团队、代理合作伙伴、报销服务中心、患者支持团队和病例管理人员。
AI 正在改变这一模式的成本结构和覆盖范围。
OpenEvidence 是医疗保健领域新型分发渠道最清晰的案例之一。内科医生如今正在作出决策的当下使用 AI 获取临床指导。对于制药公司而言，这与医药代表上门拜访、会议展台或静态内容门户相比，是一个根本不同的触达界面。它更接近一种基于意图的药品分发方式。
Solstice Health 将原本由代理机构完成的制药营销素材创作与合规审查实现了自动化，而 BranchLab 则为制药团队提供受众定向和活动效果衡量基础设施，使其能够基于可执行的实时患者和内科医生数据采取行动。
在患者准入方面，Forus（前身为 Tandem）、Squad Health 和 Neon Health 正着手优化患者准入工作流程，例如事先授权、福利核实和药房分流；在这些环节中，行政摩擦往往会一再延迟患者获得已获批准的治疗。Courier Health 提供患者 CRM，帮助生物制药企业内部的病例管理团队在准入获批后，直接管理患者的依从性和支持服务。
这不仅仅是为了削减人手。
关键转变
更有意思的机会在于，AI 让此前根本无法实现规模化的工作流程成为可能。
制药品牌能够在内科医生寻求临床指导的当下触达他们。患者支持团队可以基于实时情境实现个性化互动。准入流程可以从被动跟进转向主动编排。商业团队则能够了解，哪些干预措施真正改变了患者的起始用药和依从性。
旧有的商业模式建立在人力触达之上。新的模式则建立在由软件驱动的意图识别、个性化以及工作流程自动化之上。
价值沉淀何处
在这五个层级中，同样的模式一再出现。
AI 先从一个狭窄的工作流程切入——这个流程成本高昂、依赖人工且令人头痛。它先在一个受限的应用场景中证明可靠性，获取专有的工作流数据，随后再扩展至相邻的记录系统或工作系统。
这种扩张路径，正是区分具备风投级成长潜力的公司与实用工具的关键所在。
在生命科学领域，我们认为，最具价值的 AI 公司很可能具备几个共同特征：
- 他们将掌握高语境工作流程，而非通用型生产力应用场景。
- 它们将生成可追溯、能够让受监管买方信任的输出结果。
- 它们将在成为记录系统之前，先整合进现有系统。
- 它们将通过真实使用所产生的专有数据实现复利式增长。
- 它们将取代服务支出，而不只是再出售一个软件席位。
最后这一点最为重要。
AI 在生命科学领域的机会，常被描述为一个纯粹关乎模型性能的故事。更好的模型固然重要，但更大的经济价值释放在于商业模式的替代。服务预算规模庞大、具有经常性，而且令人头疼。如果原生 AI 软件能够承接过去需要顾问、CRO、代理机构或大型内部团队完成的工作，那么买方的投资回报将立竿见影，而公司构建的机会也将大得多。
药物开发体系正在被重写
药物开发技术栈获得的不只是更好的软件，而是正围绕 AI 原生劳动力被重新构建。
数十年来一直支撑制药行业运营骨干的服务机构之所以得以建立，是因为软件无法完成它们所承担的工作。CRO、监管咨询公司、医学事务机构、生产文档公司以及患者支持供应商之所以存在，都是为了消化软件无法处理的复杂性。
如今，软件能够吸收这些复杂性。
这并不意味着人类会从药物开发中消失。在一个受到监管、以科学为基础并直接面向患者的行业中，专家判断仍然至关重要。但两者的比例正在改变。能够被自动化、加速、审计并持续改进的工作量正大幅扩大。
机会在于重构药物从发现、测试、获批、生产、商业化到交付患者全过程的操作系统。
如果你正在 AI 与生命科学运营的交叉领域开展业务，尤其是在软件能够替代服务支出并成为核心基础设施的方向上，我们非常希望听到你的想法：Cathy、Aditya、Jasmine、Misty。
